依托“港澳药械通” 罕见病创新药被引入大湾区
记者21日从广东省药品监督管理局获悉，依托“港澳药械通”政策，罕见病领域创新药阿司福酶α注射液已获批准，被正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。
此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性，内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药，缓解患者用药的难题。
低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱
疾病，患者因缺少碱性磷酸酶，骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造成终身负担，严重影响生存质量。
据介绍，阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。
酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式，然而，此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批，为患有遗传性低磷酸酯酶症的
儿童患者带来了新的治疗希望。
【版权声明】秉承互联网开放、包容的精神，开云电竞入口 欢迎各方(自)媒体、机构转载、引用我们原创内容，但要严格注明来源开云电竞入口 ；同时，我们倡导尊重与保护知识产权，如发现本站文章存在版权问题，烦请将版权疑问、授权证明、版权证明、联系方式等，发邮件至pharmnet@netsun.com，我们将第一时间核实、处理。
- 相关报道
-
- 北京就《推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案》公开征求意见(2024-08-08)
- 罕见病用药难如何破？(2024-07-23)
- kaiyun平台官方客户端中国，一个都不能少——来自2024罕见病合作交流会的观察(2024-07-23)
- 记者手记：关爱罕见病患者，“因为努力才看到希望”(2024-07-17)
- 国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加(2024-06-17)
- 国办：加快创新药、罕见病治疗药品等审评审批(2024-06-07)
- 网民建议加大罕见病药品研发和引进力度 国家药监局回应(2024-04-19)
- 让罕见被看见 专家博鳌聚焦罕见病救治难题(2024-04-01)
- 关于调整全国罕见病诊疗协作网成员开云电竞官网登录入口 和办公室人员的通知(2024-03-19)
- 代表委员为罕见病患者发声 建议建立“孤儿药”法规(2024-03-11)
