创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？
“目前全球已知的罕见病有近7000种，而仅有10%的罕见病有相应治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。”全国人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明日前接受中新社记者采访时，提及了罕见病药物研发难现状。
他介绍，在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。当前，“孤儿药”短缺已成为全球性重大公共卫生问题。
多年来，从事新药研发的丁列明，构建了中国领先的肿瘤分子靶向药研发和产业化平台，填补诸多药物研发空白。在这位曾做过医生的科学家看来，罕见病患者的“无可奈何”，亦是无数药物研发人员的心中症结。
“很多人都看过电/影《我不是药神》，讲述了部分癌症患者用不起药的现实。”丁列明说，近年来通过自主创新，中国在
医药创新方面不断取得进展，且随着越来越多天价“救命药”纳入医保，百姓经济负担大大降低。但在罕见病药物研发方面，似乎还有一段颇为艰难的前路要面对。
“‘孤儿药’研发的一大障碍在于
企业积极性不高。”丁列明解释，“孤儿药”研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本。此外由于患者人数少，临床受试者招募也十分困难。
丁列明强调，虽然罕见病发病率、患病率低，但由于中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少。“孤儿药”的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。
他提到，当前国家对“孤儿药”研发的激励政策相对较少，目前政策主要集中在审评阶段，对罕见病基础研究和“孤儿药”原始创新的激励作用尚不明显。
丁列明提出，要构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制，鼓励“孤儿药”领域更多的“中国创新”。
“我建议在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，同时在国家层面成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、‘孤儿药’研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大‘孤儿药’研发。”丁列明说。
研发费用对药企而言同样是一座大山。丁列明希望在国家科研项目申请上，加大对“孤儿药”研发项目的科研经费支持，比如以“孤儿药”研发费用的50%给予企业税收减免。同时可对获得儿童用“孤儿药”上市许可的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可交易，这样能大大激发药企积极性。
此外，他还提出授予药企市场独占期保护。其介绍，《关于深化审评审批制度改革鼓励
药品医疗器械创新的意见》中提出，对罕见病治疗
药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。保护期内不批准其他申请人同品种上市申请。
“但在实践中，由于受试者数量少，‘孤儿药’研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。”他建议，给予获批上市的“孤儿药”一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市，以市场独占期激励替代数据保护政策。（完）
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